01 1月
NR 作为阿尔珀斯病的有前途的候选治疗药物
介绍
阿尔珀斯的d伊西斯既是 神经退行性疾病和代谢紊乱，与线粒体功能障碍和聚合酶γ催化亚基（POLG）基因突变密切相关。值得注意的是，补充NAD前体，烟酰胺核苷 （NR），被证明可以明确改善皮质中的线粒体缺陷患者的类器官阿尔珀斯的d伊西斯.
关于阿尔珀斯’ 疾病
阿尔珀斯’ 该病是一种常染色体隐性遗传病，常伴有皮质神经元丢失以及线粒体 DNA （mtDNA） 和复合物 I （CI） 的耗竭。这种疾病发生在大约每 100,000 名新生儿中就有 1 人。大多数患有阿尔珀斯的人’ 疾病在出生时没有表现出任何症状。诊断通常通过确定 POLG 基因来确定。一旦发病（通常在出生后第一年到第三年之间），患者可能会出现进行性脑病、癫痫、肌阵挛和重症肌无力等症状。目前，尚无有效的方法可以治愈这种疾病。
成立 阿尔珀斯的d伊西斯 型体外
诱导多能干细胞 （iPSC） 是由携带 A467T （c.1399G>A） 和 P589L （c.1766C>T） 复合杂合突变的 Alpers 患者产生的，随后分化为皮质类器官和神经干细胞 （NSC）。Alpers 的 iPSC 表现出轻微的线粒体改变，包括 L-乳酸水平升高和 CI 耗竭。Alpers 的 NSC 表现出严重的线粒体 DNA 耗竭和线粒体功能障碍。Alpers 皮质类器官表现出皮质神经元丢失和星形胶质细胞积累。
NR 的作用阿尔珀斯皮质类器官
长期用 NR 治疗部分改善s在阿尔珀斯皮质类器官中观察到的神经退行性改变。具体来说，补充 NR 可有效抵消在阿尔珀斯的d伊西斯.
NR 治疗后 Alpers 患者类器官失调途径的逆转
NR 处理抵消了线粒体和突触发生相关通路，以及上调与星形胶质细胞/神经胶质细胞和神经炎症相关的途径在阿尔珀斯皮质类器官.
结论
补充NR提高NAD水平可挽救AlpersiPSC衍生皮质类器官的线粒体缺陷和神经元丢失’ 疾病，具有较高的安全性和生物利用度，表现出p罗米斯e 作为 tHerapeuticc安地达特为此 顽固性疾病。
参考
洪 Y、张 Z、Yangzom T 等。NAD+ 前体烟酰胺核苷可挽救阿尔珀斯病 iPSC 衍生皮质类器官的线粒体缺陷和神经元丢失。国际生物学杂志 2024;20(4):1194-1217.发表于 2024 年 1 月 25 日。土井：10.7150/ijbs.91624
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